Ravicti（甘油苯丁酸酯）是一种用于治尿素循环障碍（UCD）的创新药，其核心信息如下：
适应症
适用于2个月及以上因酶缺陷（如CPS、OTC、ASS、ASL、ARG缺乏及HHH综合征）导致尿素循环障碍的患者，需与低蛋白饮食及营养补充剂联合使用。
主要用于无法通过单纯饮食控制或氨基酸补充治的患者。
作用机制
活性成分甘油苯丁酸酯（GPB）在体内转化为苯乙酸（PAA），与谷氨酰胺结合形成苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）通过肾脏排泄氮，模拟尿素循环功能，降低血氨水平。
用法用量
剂量：根据体表面积（BSA）调整，儿童及成人推荐4.5–11.2 mL/m²/天（相当于5.3–12.4 g/m²/天），分3-6次随餐服用。
转换剂量：从苯丁酸钠转换时，BSA<1.3 m²按0.86倍计算，≥1.3 m²按0.81倍计算。
需终身使用（未接受肝移植者）。
临床效果
长期研究显示，治12个月后患者血氨水平稳定在正常范围（21.7–25.3 μmol/L），高氨危象风险降低80.6%。
与苯丁酸钠相比，24小时血氨控制更优（曲线下面积显著降低）。
不良反应
常见包括腹泻（8.8%）、胃肠气胀（8.8%）、及食欲减退（7.0%）。
实验室异常可能包括转氨酶升高及氨基酸水平降低。
上市信息
中国于2023年6月获批上市，商品名为瑞维安®，规格25mL/瓶
