EMPAVELI (通用名称 pegcetacoplan )是一种靶向 C3 的疗法,用于调节补体系统的过度,主要针对 C3肾小球病 (C3G)和 原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)等罕见肾脏疾病。
最新进展
2025年7月28日,美国 FDA 批准EMPAVELI用于治成人和12岁以上儿童患者,以减少蛋白尿。这是获批用于儿童C3肾小球病的药,也是获批用于成人和儿童IC-MPGN的药。
适应症
成人:每周两次皮下注射1080毫克。
儿童:剂量根据体重计算。
临床数据
基于 III期VALIANT研究 ,EMPAVELI在26周时显著降低蛋白尿(降低68%),稳定肾功能,并71%患者的C3c沉积。该研究覆盖124名患者,包括自体肾疾病和移植后复发患者。
药特性
通过结合C3及其活化片段C3b抑制补体活化,减少肾小球中C3片段沉积,从而减轻炎症和损伤。此前已获批用于治 阵发性睡眠性血红蛋白尿 。