DOJOLVI（triheptanoin，三庚酸甘油酯）

DOJOLVI（triheptanoin，三庚酸甘油酯）是一种合成的中链甘油三酯，主要用于治长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的成人和儿科患者，作为热量和脂肪酸的来源‌。以下是关键信息总结：
适应症与作用机制
适应症‌：分子确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），患者无法将脂肪酸转化为能量‌。
作用机制‌：提供中链甘油三酯作为替代能量来源，避免患者因葡萄糖过度消耗导致的严重并发症‌。
用法与剂量
剂量计算‌：需根据患者每日热量摄入（DCI）确定，目标剂量为DCI的35%，分至少4次服用‌。
给药式‌：需与半固体食物、液体或医用食品混合，餐间或零食时服用‌。
转换用药‌：若患者正在使用其他中链甘油三酯产品，需在首次使用DOJOLVI前停用‌。
批准与研发
FDA批准‌：2020年7月获批，由Ultragenyx Pharmaceutical研发，针对超罕见代谢疾病‌。
患者群体‌：美国每年约影响2000-3500名儿童‌。
注意事项
信息‌：需参考完整说明书，包括剂量滴定、配制和给药法‌。
临床试验‌：FDA提供了药试验快照，但强调需与医疗提供者讨论风险与获益‌