Casgevy是全球获批应用的CRISPR基因编辑疗法，由美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics公司联合开发，主要用于12岁及以上患者的镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。该疗法通过提取患者骨髓干细胞，利用CRISPR技术编辑基因后回输体内，使患者产生功能性血红蛋白。临床试验显示，接受的SCD患者12个月内无严重疼痛比例达97%，TDT患者12个月内无需输血比例为93%。
关键进展
获批时间：2023年11月16日获英国药品与保健品管理局（MHRA）批准，同年12月8日获美国FDA批准用于SCD适应症。
技术基础：CRISPR技术源自防御病毒机制，由埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和珍妮弗·道德纳开发并获2020年诺贝尔化学奖。
市场推广：截至2025年5月，全球已有超过65个中心投入使用，第一季度收入达1420万美元，约90名患者完成初始细胞采集。
挑战与前景
长期安全性待观察：基因编辑的潜在长期影响仍需进一步研究。
扩展应用：CRISPR Therapeutics正推进CTX310项目，针对高脂血症等疾病开展临床试验
Casgevy的获批标志着基因编辑技术从实验室走向临床的重大突破，为遗传性疾病提供了新范式
