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Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）

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Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）图片 Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）生产厂家

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Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）是一种用于治囊性纤维化（CF）的组合药，由Vertex Pharmaceuticals开发并于2018年获FDA批准。该药通过调节患者细胞表面的氯离子通道功能，改善黏液异常黏稠导致的器官功能障碍。 ‌

药组成与作用机制
Symdeko包含两种成分：
‌Tezacaftor‌：一种囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）调节剂，通过恢复细胞表面氯离子通道的正常功能，减少黏液聚集。
‌Ivacaftor‌：另一种CFTR调节剂，可增强氯离子运输效率，帮助恢复器官的盐分与水分平衡。 ‌
适应症与疗效
Symdeko适用于因CFTR基因突变（尤其是F508del）导致黏液异常黏稠的患者，可改善肺部、胰腺及胃肠道的功能。临床试验显示，该药能减少患者急性呼吸道感染的频率，并提高生活质量。 ‌
注意事项
Symdeko需在医生指导下使用，部分患者可能出现恶心等副作用。由于个体差异，具体疗效可能因突变类型和病情严重程度而异。

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